Questa è una rivoluzione in medicina. Presumibilmente, un terzo di tutti gli errori del DNA può essere modificato utilizzando questa tecnologia.
Un gruppo di dipendenti dell'Università di Harvard ha annunciato la creazione un "editore di base" del DNA che può tagliare e sostituire i geni difettosi.
Questa è una scoperta sorprendente che potrebbe capovolgere l'intera medicina.
L'anno scorso, hanno condotto esperimenti su topi adulti affetti da progeria, una rara malattia genetica che causa l'invecchiamento precoce. È causato dalla mutazione di un singolo gene e ha conseguenze devastanti.
Dopo le iniezioni di farmaci, il 90 percento dei roditori ha recuperato le cellule muscolari, la loro aspettativa di vita è raddoppiata.
Ecco come spiega tutto il genetista David Liu, leader di questo studio: Il DNA ha 4 basi azotate di nucleotidi: adenina (A), citosina (C), guanina (G) e timina (T). Formano coppie specifiche che devono sempre coincidere tra loro: A con T e G con C.
Ma spesso ci sono "errori di ortografia" che causano malattie genetiche. L'editor del gene "va nelle cellule dell'animale, cerca l'errore (in Progeria è una C invece di una T) e cambia la C in una T".
Il team di Liu ha anche scoperto che gli editor di base funzionano anche se "tagli" filamento non modificato della doppia elica del DNA, facendo sì che la cellula copi la parte modificata al secondo filo.
"Ed è tutto. Non torniamo mai dal paziente un trattamento una tantum che elimina permanentemente la mutazione che causa la malattia', ha detto Liu.
La tecnologia è stata quindi testata su topi con anemia falciforme. Questa è una malattia del sangue ereditaria abbastanza comune. 16 settimane dopo l'inizio degli esperimenti, l'80% degli animali era già sano.
Sono ora noti più di 75 mila errori di "ortografia" di questo tipo. E a proposito di un terzo di essi può essere corretto utilizzando un tale editor.
Quali malattie può aiutare a sconfiggere l'editing genetico?
L'editing genetico non può curare tutte le malattie. Ad esempio, le infezioni e le cellule tumorali sono due aree che non sono adatte per l'editing genetico perché dovresti toccare ogni cellula per fermare la malattia.
"Ma in molte malattie genetiche, spesso abbiamo solo bisogno di modificare il 20% o il 30% del tessuto", afferma il dottor Liu.
Gli scienziati lo sperano la tecnologia aiuterà con il morbo di Alzheimer e altri tipi di demenzache ora, con una popolazione che invecchia rapidamente, stanno diventando sempre più rilevanti.
Tutti abbiamo una predisposizione a determinate malattie. Se un tale editor viene lanciato nelle nostre cellule, i geni cattivi verranno neutralizzati e la persona diventerà sana.
Per esempio, emicrania per la presenza di geni che producono proteine che agiscono su determinati recettori e portano allo sviluppo del dolore. La modifica di questi geni interromperà la sintesi proteica e il dolore scomparirà.
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